Pasar al contenido principal
EFE

Terapia génica para enfermedad de Niemman-Pick se muestra segura en animales

MADRID |

La enfermedad de Niemman-Pick tipo A afecta a bebés, impidiendo su desarrollo neurológico. Frente a ella, una nueva terapia génica se ha mostrado segura en macacos y con efectos terapéuticos en ratones.

El estudio que publica hoy Science Traslational Medicine ha sido realizado por investigadores de centros como la Universidad de California (EEUU), el Centro de biología molecular Servero Ochoa y la Unidad de Investigación en Moléculas bioactivas, ambos españoles.

La nueva terapia génica usada en un modelo de ratón con la enfermedad "previno el deterioro motor y de la memoria y aumentó la supervivencia del animal", señala en un comunicado Krystof Bankiewicz, que en el momento de estudio trabajaba en la Universidad del California en San Francisco.

Los investigadores lograron además un nuevo método de administración de la terapia que se ha revelado seguro en macacos y que impacta en el cerebro de manera menos invasiva, pero "muy eficaz a la hora de llegar a todas sus zonas", señala a Efe Dolores Ledesma del Centro de biología molecular Severo Ochoa.

La Niemman-Pick tipo A es una enfermedad rara -una persona cada 120 000- que muestra los primeros síntomas a los cuatro o cinco meses de vida, impidiendo el desarrollo neurológico del bebé y que acaba causando la muerte prematura.

Se trata de una enfermedad genética que provoca la degradación de un lípido, la esfingomielina, que se acumula en el cerebro, el hígado y el bazo. La terapia génica, que hace años se experimenta en animales, consiste en usar como vector a un virus, del que se eliminan los genes propios que pueden causar enfermedad, pero que conserva su propiedad de meterse en las células, para hacer llegar a estas el gen correcto.

Ledesma señala que han logrado administrar la terapia en una zona de la nuca llamada cisterna magna para que penetre a través del líquido cefalorraquideo en el cerebro de una manera más extensa y menos invasiva. Hasta ahora, la administración, siempre en animales se hacía con una inyección directamente en el cerebro, una técnica muy invasiva y complicada que además puede provocar fenómenos inflamatorios locales.

Esta técnica se ha probado en macacos en la Universidad de California, señala la científica española que hizo hincapié en la necesidad de encontrar formas de administración poco invasivas, pues si un día logra aplicarse en humanos será especialmente en niños.

Ledesma recuerda además que se trata de una enfermedad rara y por lo tanto con poca visibilidad, por lo que destaca la labor que hacen en favor de la investigación las propias asociaciones de familias con pacientes que la sufren y ha citado a la estadounidense Wylder Nation Foundation.

En Portada

  • Aún no definen el procedimiento para transferir utilidades de Elfec
    Después de que la presidenta Jeanine Áñez informó que se determinó devolver las utilidades de la Empresa de Luz y Fuerza Eléctrica (Elfec) a Cochabamba, el gerente la empresa, Jaime Doria Medina, informó a Los Tiempos que el procedimiento, forma de distribución y su porcentaje todavía no se han...
  • Oriente Petrolero se despide de la Copa Sudamericana
    Oriente Petrolero se convirtió en el segundo equipo boliviano en ser eliminado de la Copa Sudamericana, tras empatar sin goles con Vasco da Gama anoche, en Santa Cruz. En el partido de ida, Oriente Petrolero cayó por 1-0 en Brasil. Anoche debió lograr mínimamente una victoria por el mismo...
  • “Tariquía no se toca”, señala el Ministro Zamora en Tarija
    Ante algunos rumores sobre la ejecución de los proyectos exploratorios en el interior de la Reserva Nacional de Flora y Fauna de Tariquía, el ministro de Hidrocarburos, Víctor Hugo Zamora, ratificó ayer que éstos no se llevarán a cabo. “Tariquía no se toca”, aseveró. Sin embargo, las...
  • Binomios abiertos a dialogar, pero cada uno se ve como mejor opción
    Pasan los días y la unidad de los binomios de oposición parece estar cada vez más lejos; “una utopía”, según calificó el Comité Cívico Pro Santa Cruz. Las agrupaciones políticas en carrera a las elecciones nacionales del 3 de mayo tienen predisposición para dialogar; sin embargo, cada una se ve a...
  • ABC cierra la carretera Cochabamba-Santa Cruz por derrumbes en El Sillar
    Las lluvias registradas en el departamento ocasionaron un derrumbe en el kilómetro 114 (El Sillar) de la carretera hacia Santa Cruz. Debido a esto, por motivos de seguridad, la Administradora Boliviana de Carreteras (ABC) cerró ayer en la noche esta ruta. No obstante, la institución anunció que...